La semana pasada, un panel de investigadores recomendó que el gobierno de los Estados Unidos debería permitir a los científicos probar una controvertida técnica de terapia génica que requiere combinar material genético de tres "padres" para formar un embrión. Los científicos de las Academias Nacionales de Ciencias, Ingeniería y Medicina de EE. UU. Publicaron un informe que dice que probar la terapia de reemplazo mitocondrial es ético, pero el procedimiento solo debe usarse para producir embriones masculinos.
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Las enfermedades mitocondriales son raras, solo afectan a unos pocos miles de personas al año en los EE. UU. Pueden causar una variedad de problemas de salud graves, como convulsiones, enfermedades cardíacas, retrasos en el desarrollo y demencia. Debido a que las enfermedades mitocondriales solo se heredan de la madre, muchas mujeres que la padecen a menudo eligen adoptar niños en lugar de arriesgarse a transmitir la enfermedad. Sin embargo, los científicos creen que la terapia de reemplazo mitocondrial podría permitir a las mujeres tener hijos sanos que estén genéticamente relacionados con ellas al asegurarse de que el embrión tenga mitocondrias sanas donadas por un tercer "padre", informa Arielle Duhaime-Ross para The Verge .
Cada célula humana contiene mitocondrias, orgánulos que ayudan a alimentar la célula al descomponer las moléculas en energía, como un estómago que descompone los alimentos. Las mitocondrias también son la única parte de la célula que contiene ADN aparte del núcleo, por lo que las mitocondrias mutadas pueden representar un problema para algunas personas.
La terapia de reemplazo mitocondrial funciona tomando un núcleo sano del óvulo de una mujer con esta afección e implantándolo en un óvulo donado por otra mujer con mitocondrias sanas. Luego, el óvulo se fertiliza con el esperma del padre, lo que resulta en un embrión que tiene tres padres genéticos, informa Annalee Newitz para Ars Technica .
Si bien los críticos del procedimiento dicen que podría ser peligroso alterar los genes de un embrión, la terapia de reemplazo mitocondrial en realidad no edita el genoma del embrión. El procedimiento está más cerca de recibir un órgano donado que la edición de genes, lo que requiere el uso de herramientas como CRISPR-Cas9 para reemplazar genes específicos en el ADN de un sujeto, escribe Newitz. De hecho, debido a que las mitocondrias solo contienen una pequeña cantidad de ADN, algunos investigadores dudan en decir que los embriones que se someten a reemplazo mitocondrial tienen tres padres.
Como la bioética de la Universidad de Duke, Nita Farahany, escribió para el Washington Post en 2015:
Cuando se usan las mitocondrias de un óvulo donante, el óvulo resultante (que tiene el núcleo de la futura madre) tiene el 99.9 por ciento de su ADN codificante de la futura madre. El donante proporciona la energía necesaria para que el óvulo funcione normalmente. Cuando el óvulo es fertilizado por una célula de esperma, el embrión resultante transporta menos del 0.1 por ciento de su ADN del donante mitocondrial.
Al mismo tiempo, los críticos argumentan que los cambios son tan leves y que las enfermedades mitocondriales afectan a tan pocas personas que no vale la pena arriesgarse a abrir puertas a una mayor edición genética humana en el futuro o podría introducir accidentalmente nuevos errores genéticos en el acervo genético. Es por eso que el nuevo informe recomienda probar solo el procedimiento en embriones masculinos, informa Rob Stein para NPR . Sin embargo, el año pasado, el Reino Unido dio a los médicos el visto bueno para probar este tratamiento en ensayos clínicos sin restricciones sobre el género del embrión.
El informe es un paso adelante para los científicos estadounidenses interesados en realizar ensayos clínicos para la terapia de reemplazo mitocondrial, pero la FDA se está retrasando por ahora. Si bien la agencia elogió el trabajo del panel en el informe y está revisando sus hallazgos, declaró que el presupuesto federal más reciente "evita que la FDA use fondos para revisar aplicaciones en las que un embrión humano se crea o modifica intencionalmente para incluir" cambios que podrían ser heredado por las generaciones futuras, informa Stein.
Si bien los investigadores pueden ser cautelosamente optimistas sobre el futuro del reemplazo mitocondrial, pueden pasar años antes de que el gobierno de EE. UU. Apruebe cualquier ensayo clínico, y mucho menos tratamientos.
