¿Debería permitirse a los humanos alterar su propio código genético? Esa pregunta está llena de controversia, especialmente desde el desarrollo de CRISPR-Cas9, una tecnología que puede editar genomas. Ahora, los Institutos Nacionales de Salud han aprobado el primer ensayo clínico de CRISPR en los Estados Unidos, escribe Sara Reardon para Nature News.
contenido relacionado
- La fertilización in vitro fue una vez tan controvertida como la edición genética es hoy
- La edición genética de embriones da una idea de la biología humana básica
Para finales de año, los científicos de la Universidad de Pensilvania llevarán a cabo una prueba que prueba si la tecnología es segura para uso humano, informa Reardon. Es la primera vez que CRISPR se utilizará en genes humanos en los Estados Unidos y sigue su aprobación en países como el Reino Unido. El Comité Asesor de ADN recombinante de los NIH, que proporciona supervisión ética y de investigación a la agencia, revisó y aprobó la propuesta.
También conocido por su nombre más largo, Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas Intercaladas Regularmente, CRISPR permite a los científicos encender y apagar genes e incluso intercambiar partes de ADN. Esta prueba será financiada por el Instituto Parker de Inmunoterapia del Cáncer, que fue fundada con una inversión de $ 250 millones a principios de este año por el ex presidente de Facebook, Sean Parker.
El ensayo se centrará en las células T humanas, un tipo de glóbulo blanco que es un componente importante del sistema inmunitario que combate las infecciones y las enfermedades. Las células T no solo manejan las respuestas inmunes; También pueden cazar y matar células cancerosas. En este caso, dice Reardon, los investigadores insertarán y editarán genes dentro de las células T, luego los colocarán nuevamente en la sangre de los pacientes con el objetivo de convertir las células en máquinas aún mejores para combatir el cáncer.
Los investigadores planean hacer esto editando los genes para ayudar a las células T a detectar y atacar las células cancerosas, al tiempo que eliminan un gen que permite que las células cancerosas las detecten y ataquen a cambio. También planean eliminar una proteína que podría obstaculizar la batalla contra el cáncer, informa Reardon. Es de esperar que estas ediciones en las células T verifiquen la seguridad de CRISPR y mejoren las terapias contra el cáncer existentes.
La aprobación llega un poco antes de lo esperado: como Antonio Regalado escribe para MIT Technology Review, una compañía llamada Editas que planeaba tratar la ceguera con CRISPR durante mucho tiempo se pensó que sería la primera en recibir la aprobación. Pero no llegó sin controversia.
Los miembros de la junta de revisión tenían preocupaciones de que tanto la Universidad de Pennsylvania como el investigador principal del ensayo posean patentes y compañías que podrían beneficiarse de la prueba recientemente aprobada, Jocelyn Kaiser escribe para la revista Science . Los miembros de la junta también expresaron su preocupación por el legado de UPenn cuando se trata de terapia génica. Un joven llamado Jesse Gelsinger murió en 1999 mientras participaba en un estudio dirigido por investigadores de UPenn. Su muerte ocurrió solo cuatro días después de recibir una inyección de genes correctivos destinados a tratar una forma mortal de su trastorno metabólico que se encuentra en los bebés.
La aprobación RDAC de CRISPR es solo el primer obstáculo que enfrentan aquellos que desean utilizar la tecnología para editar genes humanos en los Estados Unidos, escribe Kaiser. Ahora, los investigadores deben esperar las aprobaciones de la junta de ética y de la FDA. Pero para bien o para mal, parece que CRISPR pronto será más un hecho que una fantasía en los Estados Unidos. La pregunta ya no debería ser, ni siquiera si, sino cuándo.
