Por primera vez, los investigadores del Hospital West China en la ciudad de Chengdu, en la provincia de Sichuan, inyectaron a un paciente células modificadas a través de la técnica de edición del gen CRISPR-Cas9, informa David Cyranoski en Nature . Es un primer paso hacia una nueva era de edición de genes, que promete revolucionar la salud, la agricultura, la conservación y otros campos de la biología.
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CRISPR es una técnica de edición de genes derivada de los sistemas inmunes naturales que se encuentran en una variedad de bacterias, escribe Sarah Zhang para Gizmodo . Estas especies mantienen una "galería de delincuentes" de ADN de virus en su genoma para que puedan reconocerlo si invade sus células. Si se detecta el ADN del virus, la bacteria despliega enzimas CRISPR asociadas (también conocidas como Cas) que pueden encontrar el ADN del virus invasor y eliminarlo con precisión.
Los investigadores se dieron cuenta de que si podían mostrar a las proteínas Cas una porción de ADN objetivo, las enzimas patrullarían el genoma, cortando esos fragmentos de código. Este ingenioso método les permitió secuestrar el sistema para editar genes con precisión. La bacteria con el dispositivo de búsqueda genética más eficiente es en realidad Streptococcus pyogenes, que causa la faringitis estreptocócica. Los científicos ahora están trabajando con la técnica CRISPR-Cas9 para tratar de cortar las secuencias de genes que causan enfermedades genéticas e incluso la usaron recientemente para restaurar parcialmente la visión en animales ciegos.
En esta última aplicación, el oncólogo Lu You de la Universidad de Sichuan y su equipo aislaron un conjunto específico de células T que combaten el cáncer de un paciente con una forma agresiva de cáncer de pulmón. Estas células inmunes deberían atacar células anormales como las que se encuentran en los tumores cancerosos, pero no siempre funcionan. Algunos tumores cancerosos explotan el receptor PD-1 de las células T, que desactiva la respuesta inmune. Entonces, los investigadores cortaron la región del ADN que codifica las proteínas PD-1 utilizando el sistema CRISPR-Cas9 y cultivaron estas células T modificadas antes de reinyectarlas nuevamente en el paciente enfermo.
La esperanza es que al eliminar el código genético para las proteínas PD-1, las células T atacarán el cáncer sin inhibición.
La primera inyección se realizó sin problemas y el paciente recibirá una segunda dosis, pero la confidencialidad del paciente limita la cantidad de información que los investigadores podrían proporcionar, informa Cyranoski. Otros diez pacientes se someterán a tratamientos similares, recibirán de dos a cuatro inyecciones, y luego serán monitoreados durante seis meses.
Carl June, quien investiga la inmunoterapia en la Universidad de Pensilvania, dice que este estudio probablemente estimulará una competencia saludable. "Creo que esto va a desencadenar 'Sputnik 2.0', un duelo biomédico sobre el progreso entre China y los Estados Unidos, que es importante ya que la competencia generalmente mejora el producto final", le dice a Cyranoski.
Tracy Staedter en Seeker informa que el laboratorio de June es actualmente el único en los Estados Unidos que cuenta con la aprobación de la FDA para usar técnicas CRISPR en células T destinadas a humanos.
Pero los investigadores en los Estados Unidos se están moviendo lentamente a propósito en el frente CRISPR, informa Staedter. En 2015, los investigadores en Beijing usaron CRISPR para modificar el genoma de un embrión humano, aunque no lo dejaron desarrollar. Eso llevó a un acalorado debate sobre la ética del uso de la tecnología naciente en humanos y llevó a los Institutos Nacionales de Salud a crear un comité asesor para supervisar cualquier propuesta de uso de CRISPR en las personas.
