Algunos de los problemas médicos más graves son causados por genes que no producen una proteína necesaria o producen una versión defectuosa. Los científicos se han dado cuenta durante un cuarto de siglo de que debería ser posible curar tales afecciones reemplazando los genes defectuosos por otros que funcionen correctamente. Han aprendido cómo encontrar los genes en cuestión en células sanas y cortarlos de segmentos más largos de ADN. Han aprendido cómo introducir los genes "buenos" en los virus que servirán como vectores; "Todo el propósito de un virus es insertar su ADN en una célula".
Sin embargo, hasta ahora, al menos, los investigadores no han podido usar la terapia génica para curar permanentemente una enfermedad. Todo el asunto resulta ser mucho más complicado de lo que se pensaba. Y todo el esfuerzo sufrió un grave revés cuando un paciente adolescente murió durante un ensayo de terapia génica, aparentemente por el virus, no por el gen introducido. De hecho, Theodore Friedmann, un pionero que fue coautor de un artículo seminal en 1972, no usará la frase "terapia génica", prefiriendo "transferencia génica" en su lugar para describir el estado de la investigación actual.
Recientemente, equipos de investigadores en Francia y Estados Unidos han reportado pequeños éxitos. En el primero, el grupo corrigió una inmunodeficiencia en dos bebés. En el otro, los científicos inyectaron virus con el gen necesario en tres personas con hemofilia. Un año después, dos de ellos estaban produciendo un factor de coagulación sanguínea del que carecen los hemofílicos.
En principio, la terapia génica tiene el potencial de hacer más que curar enfermedades que involucran genes defectuosos. Considere a los pacientes con enfermedad de la arteria coronaria, una condición en la cual los vasos están parcialmente bloqueados para que el tejido aguas abajo de los bloqueos no reciba suficiente sangre y, por lo tanto, suficiente oxígeno. En tales casos, el cuerpo generará naturalmente más vasos sanguíneos, para proporcionar lo que se conoce como circulación colateral. Pero a menudo el cuerpo no puede mantener el ritmo y las células sin oxígeno generan el dolor conocido como angina. Al agregar genes que producen un factor de crecimiento angiogénico en el cuerpo, se puede acelerar y aumentar la circulación colateral.
Sin embargo, a partir de ese tipo de mejora, es un salto fácil introducir genes que mejorarán un cuerpo perfectamente sano. De repente estamos cerca de la eugenesia, una ciencia desacreditada (los nazis eran grandes creyentes) de mejorar la raza, la nuestra.
La terapia génica tiene un enorme potencial, y cada día los científicos se acercan más a tener éxito con los pacientes. Ese será un gran día para mucha gente.
