Antes de que Jean Bennett encontrara una forma de utilizar la terapia génica para tratar la ceguera hereditaria en niños, restableció la vista en los cachorros, dos de los cuales ahora viven con ella, "persiguiendo ardillas por el patio trasero".
Durante los últimos 30 años, Bennett, científico y médico de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania, ha sido pionero en la terapia génica, buscando una forma de tratar una forma hereditaria de ceguera con la que las personas nacen, el tipo con el que cuando los padres reciben la noticia de que se les dice que "guarden esos coloridos libros en la habitación del bebé, aprendan braille y dejen de lado los sueños de una bicicleta o practicar deportes", dice.
Cuando Bennett y su esposo, Albert Maguire, un cirujano de retina, decidieron comprometerse a investigar formas de tratar la ceguera genética con terapia génica en la década de 1990, no tenían idea de a qué se enfrentaban, explica.
“Sentimos que con el crecimiento de la tecnología, que permite a las personas clonar y manipular el ADN, y el conocimiento de cuáles eran los genes, podríamos hacer una diferencia. Éramos muy ingenuos. No conocíamos todos los obstáculos, pero comenzamos a abordarlos uno por uno ", como Bennett le dijo al chef Spike Gjerde, con sede en Baltimore, en" The Long Conversation ", un evento que reunió a más de dos docenas de pensadores durante ocho horas. retransmisión de diálogos de dos personas sobre la esperanza para el futuro en el Edificio Smithsonian de Artes e Industrias el 7 de diciembre de 2018.
En diciembre de 2017, el tratamiento de terapia génica de su equipo recibió la aprobación de la FDA, allanando el camino no solo para el tratamiento de la ceguera hereditaria, sino también para que los investigadores utilicen la terapia génica para tratar muchas más afecciones genéticas. En diciembre pasado, la droga fue aprobada en la Unión Europea. Entonces, en cierto modo, el futuro que ha estado esperando finalmente está aquí.
¿Y cómo es exactamente curar a un niño de la ceguera?
"Es absolutamente indescriptible", dice Bennett. "Cada vez que veo que esto sucede, me dan ganas de llorar".
