La Administración de Drogas y Alimentos ha firmado el primer tratamiento de terapia génica aprobado por los Estados Unidos, despejando una nueva vía médica en el país.
"Estamos entrando en una nueva frontera en innovación médica con la capacidad de reprogramar las propias células de un paciente para atacar un cáncer mortal", dice el comisionado de la FDA Scott Gottlieb en un comunicado. "Las nuevas tecnologías, como las terapias de genes y células, ofrecen el potencial para transformar la medicina y crear un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar e incluso curar muchas enfermedades intratables".
La "acción histórica", como lo llamó la FDA, aprueba un tratamiento de la compañía farmacéutica Novartis para la leucemia linfoblástica aguda juvenil, informa la revista Jocelyn Kaiser for Science . Para la terapia, las células T inmunes se toman de la sangre de una persona y se modifican para agregar un gen que crea una proteína que atrae a las células T para atacar las células leucémicas.
A diferencia de los medicamentos de quimioterapia estándar administrados a muchos pacientes, este método, denominado inmunoterapia CAR-T, esencialmente crea un tratamiento personalizado para cada individuo, informa Damian Garde para STAT News. Una sola dosis del tratamiento, llamada Kymriah por su desarrollador, dejó al 83 por ciento de sus pacientes libres de cáncer después de tres meses en un ensayo clínico.
Pero no todo son buenas noticias. El tratamiento costará $ 475, 000, informa Garde, que, aunque caro, es mucho menos de lo que esperaban muchos observadores externos. Los pacientes tendrán que viajar a una de las 32 ubicaciones en los EE. UU. Para extraer y modificar sus células T en un proceso de 22 días. Y como informa Kaiser, la escasez durante los ensayos clínicos ya ha planteado un problema en algunos centros médicos.
Y a pesar de todos sus beneficios, este tratamiento puede tener algunos efectos secundarios aterradores, informa Beth Mole para Ars Technica. El más intenso es el síndrome de liberación de citoquinas, cuando el sistema inmune puede entrar en sobremarcha atacando el cuerpo, causando inflamación, insuficiencia orgánica, convulsiones, delirio, hinchazón cerebral y, en algunos casos, incluso la muerte. Por ahora, Kymriah solo está aprobado para su uso en personas menores de 25 años que ya han probado un tratamiento de leucemia más convencional y tuvieron una recaída.
Aunque la FDA se refiere a ella como una terapia génica, algunos expertos han cuestionado su definición de ese término, escribe Kristen Brown para Gizmodo . El desacuerdo proviene del hecho de que el gen modificado no está curando nada ni reparando un defecto biológico. Más bien, el tratamiento redirige la célula T para combatir la enfermedad.
Aun así, esta última aprobación es un paso emocionante en la lucha contra el cáncer. Antes de esta decisión, los tratamientos de terapia génica habían alcanzado previamente la aprobación regulatoria en Europa y China, informa Kaiser. A medida que la edición genética continúa ganando terreno en la ciencia y la medicina en los EE. UU., Es probable que lleguen más aprobaciones, señala Kaiser, incluido un posible tratamiento que podría curar la ceguera congénita.
